3月2日，全国人大代表、贝达药业董事长丁列明在接受中国证券报记者专访时表示，当前孤儿药短缺已经成为全球性重大公共卫生问题，特别是研发阶段存在包括研发成本高、企业意愿不强、临床受试者招募困难在内的多重障碍，单纯依靠企业驱动和市场机制很难得到解决。对此，他建议，国家应该在政策层面加大引导和支持，构建贯穿研发、注册、上市后各阶段的系统性激励机制。
3月2日，全国人大代表、贝达药业董事长丁列明在接受中国证券报记者专访时表示，当前孤儿药短缺已经成为全球性重大公共卫生问题，特别是研发阶段存在包括研发成本高、企业意愿不强、临床受试者招募困难在内的多重障碍，单纯依靠企业驱动和市场机制很难得到解决。对此，他建议，国家应该在政策层面加大引导和支持，构建贯穿研发、注册、上市后各阶段的系统性激励机制。
在国际上用于罕见病治疗的药物被称为“孤儿药”。丁列明表示，虽然罕见病发病率和患病率低，但我国人口基数庞大，罕见病患者的绝对数量并不少，对社会、经济、医疗等多方面均存在不容忽视的影响，是重要的公共健康问题之一。
丁列明最为关注的是，国内孤儿药的研发目前还处于空白状态，少数罕见病已有进口药在国内获批上市，大部分仍没有治疗药物可用。在他看来，目前孤儿药研发存在两大障碍：一是药物研发成本高，单一罕见病患者人数少，上市后收益不足以收回研发成本，企业研发意愿不强；二是由于患者人数少，临床受试者招募困难，孤儿药的研发单纯依靠企业驱动和市场机制很难得到解决。
来源：中国证券报·中证网 作者：杨烨
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