5月20日，信念医药单次静脉给药血友病B基因治疗在研药物BBM-H901注射液的临床研究结果，正式在国际血液学权威期刊《柳叶刀-血液病学》上发表。该临床研究由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）、创新制药公司信念医药和华东理工大学合作。
5月20日，信念医药单次静脉给药血友病B基因治疗在研药物BBM-H901注射液的临床研究结果，正式在国际血液学权威期刊《柳叶刀-血液病学》上发表。该临床研究由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）、创新制药公司信念医药和华东理工大学合作。
据悉，BBM-H901由信念医药开发和生产，是一款用于血友病B的分子生物学工程改造的腺相关病毒(AAV)基因治疗在研药物，信念医药拥有AAV衣壳和表达盒的自主知识产权。
《柳叶刀-血液病学》上发表的文章显示，BBM-H901注射液的临床研究共纳入10例重型/中重型血友病B（FIX:C<2%）患者，静脉输注BBM-H901注射液。完成中位58（IQR:51.5-99.5）周随访，FIX:C凝血因子达到平均36.9±20.5IU/dl。与国际同类研究相比，BBM-H901注射液起效迅速，载体衍生FIX:C在基因治疗后24h内即可表达，1周时达到57.1±20.2 IU/dl（均值±SD），并在中位5（1,6）周时达到FIX:最高值64.1±22.5IU/dl（均值±SD）。
经治疗后，BBM-H901给患者带来了显著临床获益。患者中位年化出血率从12次减少至0次；中位靶关节数从1.5个减少至0个；中位FIX药物输注次数从53.5次减少至0次。此外，BBM-H901也展现出良好的安全性，整个随访过程中无3-4级不良事件（AE）发生。
来源：中国证券报·中证网作者：倪伟
温馨提示：最新动态随时看，请关注金投网APP。
下一篇>已是最后一篇
相关推荐
- 上海将设专业医学检测中心 建立全自动核酸检测实验室
- 近期，上海临港与浦东新区及临港管委会下属投资平台、上海思路迪生物医学科技的母公司等共同成立上海临港医学检测中心有限公司，在国内建立全流程自动化的流水线核酸检测实验室，未来还将开展冷链物体检测、医院分子病理检测及服务于人群体检的其他分子诊断等业务。
- 国内新闻 生活 医院 0
- 上海市6月22日起逐步恢复跨区公共交通
- 5月19日，据上海市疫情防控工作新闻发布会，6月22日起逐步恢复跨区公共交通。综合考虑全市疫情防控和“三区”划分情况，结合公共交通自身防控能力和条件，将以覆盖度高的地铁长大干线起步，辅以相应的地面公交线路配套衔接，重点连接交通枢纽、医院、商圈，满足市民基本出行需求。
- 国内新闻 新闻发布会 交通 医院 0
- 湖南首个绿色食品生态产业链工作站正式落户
- 5月17日，中国工程院单杨院士工作站在绝味食品正式揭牌。据介绍，该院士工作站由长沙市人民政府、湖南省农业科学院、绝味食品携手建设，是湖南省首个以绿色食品生态产业链为研究主方向的院士工作站。
- 国内新闻 科学 探索 0
热点话题
- 1500亿白马闪崩暴跌 盘中一度逼近跌停
- 23日当天，市值1500亿白马闪崩暴跌，盘中一...[详情]
- 台湾知名作家李敖去世 后事将一切从简
- 台湾著名作家、评论家、历史学家李敖于昨日...[详情]
- 16年被摔284万次 伤病留给了自己而荣誉留给了别人
- 如果有一份工作，需要你每天被摔300到500次...[详情]
