北海康成：在研药物CAN106获美国FDA认定

11月16日，北海康成宣布，公司处于临床开发阶段的候选药物——靶向C5的重组人源化单克隆抗体CAN106，已被美国食品和药品监督管理局(FDA)授予孤儿药资格认证，用于治疗重症肌无力（MG），这是一种导致骨骼肌无力的自身免疫性神经肌肉疾病。CAN106目前正在中国进行用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)的1b/II期临床试验。

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群表示，CAN106用于治疗重症肌无力（MG）获得孤儿药资格认证既是对北海康成创新能力的验证，也是公司在美国FDA监管方面取得的首个里程碑和入场券。通过授予CAN106孤儿药认证，FDA已确定CAN106 与两种已获批准的抗C5单克隆抗体有所不同。重要的是，这意味着CAN106不会受已获批的抗C5单克隆抗体影响，可在美国进行MG的商业化运营。此外，CAN106可享有《孤儿药法》的福利，包括符合条件的临床试验可享受50%的税收抵免、豁免监管申请费、获得联邦研究资助的资格，以及获得MG上市许可后7年的市场独占保护期。公司将继续推进CAN106的全球开发战略，并期待开发CAN106用以治疗重症肌无力和其他补体介导的疾病。

据悉，CAN106是一种在临床开发阶段的创新的长效重组人源化单克隆抗体，结合并中和C5（一种补体系统蛋白），从而防止膜攻击复合物（MAC）的形成，而MAC会导致细胞溶解（破坏）以及其他相关症状。C5蛋白裂解为C5a以及C5b的时候，MAC被激活，CAN106与C5的特异性结合可以阻断这一过程。CAN106表现出了良好PK/PD特性、安全性和耐受性，这表明它具有有效抑制某些补体介导疾病的潜力。

北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症（SMA）和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。来自SMA基因治疗的动物数据已在美国基因和细胞治疗学会 (ASCGT)、欧洲基因和细胞治疗学会 (ESCGT) 以及世界肌肉组织大会上发表。

来源：中国证券报·中证网 作者：张典阁

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