全国人大代表建议加快罕见病诊疗及管理立法

全国人大代表、荣昌生物董事长王威东日前在接受中国证券报记者采访时建议，加快罕见病诊疗及管理立法；强化“三医”协同治理，提高创新药可及性和促进创新药企产业化。

明确罕见病认定标准和程序

王威东称，我国对罕见病的诊治及管理起步较晚，于2018年5月22日才发布《第一批罕见病目录》。在王威东看来，《第一批罕见病目录》是一份具有里程碑意义的政府文件，以疾病目录管理的方式来划定罕见病边界是一项创举，但也导致了目录纳入决策过程复杂、纳入标准难统一等弊端，缺乏发布机制，不利于罕见病的诊疗和动态管理。

王威东表示，近年来，各相关部门相继出台了一些政策法规和举措，促进罕见病的诊治及管理。然而，罕见病的诊疗是一个庞大的系统工程，罕见病的定义、发现、认定、发布、诊断、治疗、药品研发及供给、医疗保障等各方面都缺少法律的界定、约束和保障。鉴于此，唯有通过罕见病诊疗及管理立法，才能从根本上破解罕见病保障困局，整体提升健康水平。

针对罕见病立法应涉及的内容，王威东建议：对罕见病、罕见病患者、罕见病产品、罕见病药物给出定义，明确其认定标准和认定程序，建立、完善罕见病目录动态发布机制；强化罕见病研究、知识普及与培训，建立罕见病诊疗规范标准和治疗临床路径，完善多学科会诊、多检测手段联动的诊疗机制，有效提升医生识别、诊疗能力，指导罕见病药物研发。

此外，他表示，应建立正向激励机制，在加速罕见病药品审评审批、适当减少临床试验病例数或减免临床试验、市场优先准入、研发资金专项扶持、进口设备采购、生产场地建设、税收减免等方面，研究制定符合罕见病规律的特殊政策。

王威东称，要完善配套医疗保障制度。围绕强化“三医”协同治理，提升罕见病药品、医疗器械的可及性，统筹优化医保准入、企业自主定价、延长市场独占期、改革医保支付方式、督导医疗机构采购使用等一揽子工程，探索发展包括大病医疗保险、医疗救助、政策型商业保险、企业和慈善帮扶等多层次的保障机制。

同时，王威东建议，明确国务院有关部门分工。科学界定国务院相关部门和各级政府在罕见病防治中的职责，确保政策的系统性、协同性和精准性，设立罕见疾病药物研发基金，提高财政经费保障力度，完善督导考核机制，推进目标责任落实，合力维护好罕见病患者基本医疗权益。

创新谈判药品评估体系

王威东表示，随着国家医保准入谈判机制的实施和不断完善，国产创新药进入国家医保目录的周期大大缩短，可及性得到有效提升，在不同程度满足广大患者急需的临床需求的同时，也促进了创新药企的产业化进程。

在当前新一轮科技革命风起云涌的时代大背景下，生物医药产业对国家战略安全的重要性进一步凸显。王威东称，全球竞争格局正在发生深刻改变，我国创新药企面临诸多前所未有的困难，创新能力和满足全国人民临床重大需求方面尚有巨大差距。

为使创新药企研发投入和商业转化形成良性循环，不断提升医药行业创新能力和积极性，王威东建议，创新谈判药品评估体系，实施定价保护机制。对临床价值高、患者急需、替代性不强的创新药，特别是同类首创、同类最佳的药品，给予企业进入医保目录后5-8年的价格保护期，新增适应症也以“零降价”方式进入医保目录，便于收回研发成本，保护新药研发及开拓新适应症的积极性。

他建议，将谈判药品进入医保目录的协议期延长至5年以上。目前两年的协议有效期不能满足创新药市场准入的周期要求，两年协议期满后又将面临再次谈判及降价，程序繁琐且影响创新药的可及性；加强对“双通道”管理机制的督导落实，督促各省份将医保谈判药品纳入“双通道”管理，确保“救命药”患者能买到、能报销。

王威东建议，打通药物可及性的“最后一公里”，有关医疗机构应在创新药纳入医保目录后第一时间采购使用，不受医院药事会限制，医疗机构主管部门不将创新药纳入“药占比”考核范围。

来源：中国证券报·中证网作者：傅苏颖

温馨提示：最新动态随时看，请关注金投网APP。