“脊髓性肌萎缩症（SMA）患者已经成为罕见病中的标杆群体，成为一系列改革政策的实际获益者。”
“脊髓性肌萎缩症（SMA）患者已经成为罕见病中的标杆群体，成为一系列改革政策的实际获益者。”在5月31日举行的SMA健康中国行公益庆典暨患者援助三周年纪念活动上，中国初级卫生保健基金会原副理事长、生命绿洲基金管委会副主任胡宁宁表示，SMA药物治疗时代初期的经济负担成为患者心中最大的痛，但这三年来，经基金会多方筹措启动的患者援助项目和一系列SMA关爱和支持项目已开花结果，切实解决了一些患者药品可及性的难题并帮助他们建立了治疗康复的信心。
作为一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，SMA在活产新生儿中的发病率约为万分之一。数据显示，如不进行治疗或给予呼吸、营养支持，大多数SMA I型患儿生存期不超过2岁。因此，SMA是导致两岁以下婴儿死亡的首要遗传疾病。
2019年2月，全球首个SMA治疗药物诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批，国内SMA患者“无药可用”的困境成为历史。
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